Debata: jak poprawić opiekę nad chorymi na hemofilię

W leczeniu hemofilii przez ostatnie 20 lat dokonał się ogromny postęp. Podczas debaty Dziennika Gazety Prawnej „Hemofilia bez barier: jak poprawić opiekę nad dorosłymi pacjentami w Polsce?” specjaliści byli zgodni, że polscy chorzy powinni być jego beneficjentami.

Kiedy 20 lat temu zaczął funkcjonować „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne”, chorzy zyskali możliwość profilaktyki krwawień dzięki zapewnieniu im dostępu do czynnika krzepnięcia.

Przez 20 lat oczywiście nauka nie próżnowała – zaczęły się pojawiać nowe terapie i kolejne możliwości zabezpieczenia chorych przed krwawieniami, a co za tym idzie, przed niepełnosprawnością czy przedwczesną śmiercią. Są to długodziałające czynniki krzepnięcia i leki podskórne. Pytanie, co zrobić, żeby w obliczu ograniczonego budżetu polski pacjent mógł korzystać z nowych terapii?

Pierwsze zmiany w dostępie do nowoczesnego leczenia hemofilii już nastąpiły – dzieci zyskały dostęp do terapii podskórnej i długodziałających czynników krzepnięcia.

Medycyna nie stoi w miejscu

Trzeba pamiętać, jak mówił podczas debaty prof. Jerzy Windyga z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, kierownik Kliniki Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, że nieleczona hemofilia, zwłaszcza jej ciężka postać, jest niezwykle poważną i niebezpieczną chorobą.

– Jest to choroba, która nieleczona może prowadzić do przedwczesnej śmierci. Zatem w okresie, kiedy nie mieliśmy dostępu do leków, pacjenci umierali w wieku 20–30 lat i bezwzględnie wszyscy byli inwalidami w zakresie narządu ruchu. Jednym z charakterystycznych objawów hemofilii są samoistne krwawienia do stawów. Oczywiście wszystkie inne rodzaje krwawień też mogą wystąpić. W Polsce przez ostatnie 20 lat nastąpił rzeczywiście bardzo duży postęp, dlatego że chorzy mają dostęp do koncentratów czynników krzepnięcia. Jest to terapia substytucyjna, czyli gdy pacjentowi brakuje czynnika krzepnięcia, my w formie dożylnej podajemy lek, który uzupełnia ten brak – tłumaczył podczas debaty prof. Windyga.

Jak wyjaśniał, to leczenie oznacza podanie ok. 180 zastrzyków dożylnych rocznie i nie jest też w stu procentach skuteczne.

Profesor Jacek Treliński z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, Ośrodka Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii im. M. Kopernika w Łodzi, ocenił, że system opieki nad osobami chorującymi na hemofilię i inne skazy krwotoczne działa w Polsce całkiem nieźle.

– W tej chwili, przynajmniej w centrach akademickich, w tych wiodących ośrodkach leczenia hemofilii, sytuacja wygląda całkiem nieźle. Jeździmy jednak na zjazdy, uczymy się, widzimy, jak świat mknie do przodu – tłumaczył prof. Treliński.

Dodał, że obecnie stosowana spersonalizowana profilaktyka nie jest skuteczna w stu procentach.

– Chorzy doznają krwawień, i to zwykle co najmniej trzech w ciągu roku. Postępuje u nich artropatia hemofilowa. Tymczasem są skuteczniejsze, nowe formy leczenia; pacjenci, a przynajmniej część z nich, ich oczekują – mówił prof. Treliński.

Lekarze dążą do indywidualizacji leczenia.

– Dla chorych, którym odpowiada stara forma terapii, tam, gdzie jest ona skuteczna, nie ma konieczności jej zmiany. Chcemy mieć jednak jako lekarze wybór. Wybór nowoczesnych terapii i wybór w takich sytuacjach, które powodują nie tylko poprawę jakości życia, ale przede wszystkim poprawę skuteczności leczenia – podkreślał prof. Treliński.

Co do bezpieczeństwa nowych terapii, prof. Treliński zaznaczył, że nie jest mniejsze niż w przypadku tych starszych, dotychczas powszechnie stosowanych.

Musi być bezpiecznie

Magdalena Kramska, zastępca dyrektora departamentu lecznictwa w Ministerstwie Zdrowia, zaznaczyła, że system leczenia chorych na hemofilię w Polsce działa bardzo dobrze, co potwierdziła w tym roku Światowa Federacja Hemofilii.

– Oczywiście możemy rozmawiać o tym, jak on się powinien dalej rozwijać. Jednakże z naszej strony zobowiązanie leży przede wszystkim w tym, żeby każdy pacjent, który potrzebuje pomocy i leczenia, to niezbędne minimum miał zapewnione – tłumaczyła dyrektor Kramska.

Dodała, że w tym momencie trzeba pamiętać o ograniczonych środkach, które są w systemie.

– W tej chwili są dwa programy dedykowane chorym na hemofilię. Jeden to program lekowy, drugi – „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne”. Program narodowy był tworzony w innym mechanizmie, czyli jako program polityki zdrowotnej. Jego zadania zdecydowanie wykraczają poza zakup produktów leczniczych i udostępnianie ich pacjentom. Tam są też zadania o charakterze bardziej systemowym, rozwiązujące problem zdrowotny w szerszym ujęciu, które podczas tworzenia tego programu chcieliśmy i dalej chcemy zabezpieczyć – mówiła dyrektor Kramska.

Przypomniała, że w związku z decyzjami, które zapadły w 2022 r., „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię” przestał być finansowany z budżetu Ministerstwa Zdrowia, a zaczął ze środków Narodowego Funduszu Zdrowia. W dalszym ciągu został jednak utrzymany mechanizm realizacji zadań w drodze programu polityki zdrowotnej.

Dyrektor tłumaczyła, że resort zdrowia z pomocą Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji analizuje pojawiające się nowe możliwości terapeutyczne i chce, by w miarę możliwości finansowych były one udostępniane chorym. W hemofilii najważniejsze jest jednak zapewnienie minimum profilaktycznego bezpieczeństwa – na to zwyczajnie nie może zabraknąć środków.

Liczy się efekt, ale za rozsądne pieniądze

Doktor Małgorzata Gałązka-Sobotka, dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego, zwracała uwagę, że „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne” jest jednym z najstarszych programów cechujących się kompleksowością, która dzisiaj jest głównym nurtem reformy systemu ochrony zdrowia. Uczelnia Łazarskiego w październiku opracowała raport pt.: „Hemofilia. Stan obecny i kierunki rozwoju”.

– W bardzo wielu dziedzinach medycyny klinicyści podczas podobnych debat dopiero budują wizję takiej organizacji systemu ochrony zdrowia, a my w hemofilii już tę wizję realizujemy. Dzisiaj możemy mówić o tym, jak korzystając z doświadczeń, rozwijać ten model, aby był zdolny do absorpcji postępu technologicznego – mówiła dr Gałązka-Sobotka.

Dodała, że możemy postawić sobie ambitną, ale realną wizję, iż być może właśnie dzięki temu postępowi życie pacjenta z hemofilią nie będzie się istotnie różniło od życia osoby zdrowej.

– Główną miarą sukcesu systemów ochrony zdrowia jest zdolność do przejmowania kontroli nad chorobami poprzez wykorzystanie wszystkich narzędzi, które niesie za sobą postęp w medycynie. Oczywiście alokowanie tych rozwiązań musi być adekwatne do naszych możliwości, bo wydajemy na ochronę zdrowia znacznie mniej niż przeciętnie w UE. Musimy się starać za to, co mamy, zdobyć jak najwięcej uzysku zdrowotnego, mierzonego nie tylko ustąpieniem krwawień i związanych z nimi powikłań, lecz także poprawą jakości życia pacjenta – powiedziała.

Jej zdaniem kierunek dalszego rozwoju „Narodowego programu leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne” powinien być podporządkowany temu celowi.

Anna Kaczmarek

Partner